O boală rară, care afectează vasele de sânge din plămâni și suprasolicită inima, ridică probleme serioase pentru pacienții din România. Hipertensiunea arterială pulmonară poate transforma lucruri banale, precum mersul pe jos sau urcatul scărilor, în eforturi greu de suportat. Medicina a făcut progrese importante, dar diagnosticul întârziat și accesul greu la terapiile inovatoare sunt încă obstacole mari.
Problemele acestea au fost discutate în cadrul webinarului „Cum transformăm inovația în rezultate care contează pentru pacienți? Perspective din HTAP”, organizat de Alianța Națională pentru Boli Rare România și Asociația Română de Cancere Rare, în seria Share Experience 2026.
Hipertensiunea arterială pulmonară, prescurtată HTAP, este o afecțiune rară și severă, în care crește presiunea din arterele care transportă sângele de la inimă spre plămâni.
Pe măsură ce boala evoluează, inima trebuie să depună tot mai mult efort ca să pompeze sângele prin circulația pulmonară.
În timp, suprasolicitarea aceasta poate afecta funcționarea inimii și duce la complicații grave. Printre manifestările frecvente sunt dificultățile de respirație, oboseala persistentă și scăderea toleranței la efort.
Simptomele pot apărea treptat, iar din această cauză boala este greu de recunoscut în stadiile inițiale.
Una dintre principalele probleme este că simptomele HTAP seamănă cu cele din alte boli cardiace sau respiratorii.
O persoană care obosește la mers sau respiră greu poate pune aceste manifestări pe seama lipsei de condiție fizică sau a unei alte afecțiuni.
Din acest motiv, suspiciunea de HTAP poate apărea târziu, după mai multe consultații și investigații. Prof. univ. dr. Dragoș Bumbăcea, medic primar pneumolog și șef al Clinicii de Pneumologie și Terapie Acută Respiratorie, a subliniat că stabilirea diagnosticului este doar începutul îngrijirii.
Potrivit specialistului, pacientul trebuie evaluat într-un centru cu experiență, iar strategia terapeutică trebuie adaptată riscului și reevaluată periodic.
Deciziile medicale nu pot fi luate pe baza unui singur simptom sau rezultat. Ele necesită o evaluare completă.
După diagnostic, persoanele cu HTAP au nevoie de tratament continuu, monitorizare și consultații specializate. Întârzierile în accesarea serviciilor medicale sau întreruperile tratamentului pot îngreuna controlul unei boli progresive.
Bogdan Burduja, președintele Asociației Pacienților Hipertensivi Pulmonari, a atras atenția că accesul la tratament nu poate fi despărțit de diagnostic și monitorizare.
O recomandare medicală este utilă doar dacă pacientul poate obține efectiv medicamentul și poate reveni la evaluările necesare.
Reprezentanții pacienților cer un traseu medical clar, care să reducă obstacolele administrative și să asigure continuitatea îngrijirii.
În ultimii ani, cercetarea medicală a dus la apariția unor noi opțiuni terapeutice pentru această boală.
Totuși, autorizarea unui medicament la nivelul Uniunii Europene nu înseamnă că acesta devine automat disponibil sau compensat în fiecare stat membru.
În România, anumite molecule pot rămâne indisponibile pe piața locală perioade îndelungate, iar asta poate limita opțiunile persoanelor care ar putea beneficia de tratamentele respective.
Raluca Simbotin, Policy Lead în cadrul MSD România, a subliniat necesitatea colaborării dintre medici, autorități, organizațiile de pacienți și industria farmaceutică.
Participanții la dezbatere au arătat că progresul științific trebuie însoțit de măsuri concrete pentru reducerea barierelor de acces.
Rețelele europene de referință facilitează colaborarea dintre centrele medicale care tratează boli rare și complexe.
Gergely Mesaros, Project Manager al ERN-LUNG, Rețeaua Europeană de Referință pentru Bolile Respiratorii Rare, a explicat că inovația trebuie evaluată și prin beneficiile resimțite de pacienți.
Rezultatele investigațiilor sunt importante, dar la fel de importante sunt reducerea simptomelor, calitatea vieții și povara tratamentului. Colaborarea internațională poate ajuta la schimbul de experiență și la dezvoltarea unor practici medicale comune.
Colectarea datelor despre evoluția bolii și despre experiențele pacienților poate ajuta la identificarea diferențelor de acces la îngrijire.
Boala poate afecta profund viața profesională, relațiile familiale și independența celor diagnosticați.
Pentru unii pacienți, activitățile de zi cu zi devin tot mai grele, iar nevoia de monitorizare medicală permanentă poate fi o povară în plus.
Dorica Dan, președinta Alianței Naționale pentru Boli Rare România, a subliniat importanța cooperării dintre specialiști și organizațiile de pacienți.
Aceasta a arătat că persoanele afectate trebuie implicate în stabilirea priorităților și în evaluarea rezultatelor îngrijirii.
Mesajul principal al specialiștilor este că diagnosticarea precoce și accesul la tratament trebuie să meargă împreună. Pentru pacienții cu HTAP, progresul medical înseamnă medicamente noi, dar și posibilitatea reală de a beneficia de ele, în condiții de siguranță și continuitate.
